Die Meldung von Novartis vom Mittwochabend hat es in sich, und dies in mehrfacher Hinsicht: Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat erstmals ein immuntherapeutisches Mittel zugelassen.

Das Medikament Kymriah dient der Behandlung von B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen bis zum Alter von 25 Jahren. «Es ist das erste Mal, dass wir dem Patienten eigene Zellen entnehmen und diese so reprogrammieren, dass sie den Krebs erkennen und bekämpfen können, sagt Vas Narasimhan, Chef-Medikamentenentwickler von Novartis, gegenüber der «Nordwestschweiz». Die Aktie legte gestern knapp zwei Prozent zu.

Bei der sogenannten CAR-Technologie von Novartis werden die T-Zellen des Patienten neu programmiert, sodass sie die Krebszellen angreifen, die das C-19-Protein produzieren. Nach der Neuprogrammierung werden die T-Zellen wieder in das Blut des Patienten injiziert. Sie vermehren sich, binden an die CD19+-Krebszellen und zerstören diese. Novartis schätzt die Zahl der Patienten, die für die Kymriah-Therapie infrage kommen, auf rund 600 pro Jahr. Die Gesamtzahl der Patienten mit ALL wird mit 3000 angegeben.

«Mit der Möglichkeit, die körpereigenen Zellen eines Patienten zu reprogrammieren, um eine tödliche Art von Krebs zu bekämpfen, stossen wir zu einer neuen Grenze in der medizinischen Innovation vor», wurde FDA-Kommissar Scott Gottlieb in einer Mitteilung zitiert.

Nebenwirkungen kuriert Roche

Gleichzeitig mit Novartis erteilte die FDA dem Roche-Medikament Actemra die Zulassung für eine neue Indikation: Es kann gegen Nebenwirkungen des eingangs erwähnten Medikaments Kymriah eingesetzt werden. «Wir arbeiteten mit Roche zusammen, damit Actemra zur selben Zeit wie Kymriah angewendet werden kann», sagt Narasimhan.

«Die stärkste Nebenwirkung ist das Citokyne Release Syndrome, CRS. Diese tritt auf, weil das Immunsystem durch die Krebsbekämpfung hyperaktiv geworden ist. Es gibt hohes Fieber etc. Während unserer klinischen Studien fand das Spital, das die Studie durchführte, ein Medikament, Actemra, das diese Nebenwirkungen einschränkt. So konnten wir die CRS minimieren.» Die überwiegende Mehrheit der Patienten erholt sich und kann das Spital verlassen. Die Patienten sind empfindlicher auf (eventuell tödliche) Infektionen und Allergien, es kann zu reduzierten Blutzellen führen. Fieber, Muskelschmerzen, Übelkeit und tiefer Blutdruck können die Folge sein.

Kartellrechtliche Probleme gab es dabei nicht, weil die Medikamente sehr verschieden sind. «Wir bekämpfen den Krebs, und Roche bekämpft CRS. Und es war auch für die FDA wichtig, dass dieses Roche-Medikament als Mittel gegen Nebeneffekte wirkt.»

Kosten von 475 000 Dollar

Der Preis für die Immuno-Zelltherapie wird vom Pharmakonzern für die gesamte Behandlung auf 475 000 Dollar festgelegt. Der Preis sei unter Abwägung des medizinischen Nutzens und der kommerziellen Tragfähigkeit festgelegt worden, hiess es an einer Telefonkonferenz. Wenn die Therapie nach einem Monat keine Wirkung zeigt, sollen den Patienten keine Kosten entstehen («Pay-for-Performance»).

Sandro Merino, Leiter des Bereichs Asset Management der Basler Kantonalbank, ist der Ansicht, dass der hohe Preis die Diskussion um die Kostenexplosion im Gesundheitswesen neu entfachen werde. Und vor allem stellten sich ethische und gesellschaftliche Fragen. «Wer kann das überhaupt bezahlen? Nur Reiche? Wie viel wert ist ein Leben?»

Novartis stehe mit CMS (Centers for Medicare & Medicaid Services) in Verhandlungen, und es werde von Novartis gesponserte Programme geben, um die Therapie auch Patienten ohne Krankenversicherung zugänglich zu machen. Andere Therapien wie die Stammzellentransplantation seien noch teurer. Die Wirksamkeit sei mit 83 Prozent sehr hoch.